Nuestra fundación tiene como misión planificar, coordinar y gestionar los recursos de investigación destinados a la lucha contra la ELA, así como el establecimiento y desarrollo de programas de investigación y actividades de formación en este ámbito.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva, de causa aún desconocida y de evolución clínica muy variable. Los síntomas y signos de la ELA derivan de la degeneración progresiva de la motoneurona superior e inferior a distintos niveles (córtex motor, protuberancia, bulbo raquídeo y hasta medular). Las motoneuronas son un tipo de células nerviosas que controlan el movimiento de la musculatura voluntaria y están localizadas en el cerebro y en la médula espinal.
La ELA afecta a cerca de 350.000 personas en todo el mundo y mata a 100.000 cada año. En España, hay 4.000 pacientes de ELA apoyando la investigación; es la mayor esperanza para estos pacientes y sus familiares.
Si deséas, puedes colaborar económicamente, para ayudarnos en el desarrollo de nuevos estudios.
O también puedes ponerte en contacto con nosotros para ofrecer tus servicios como voluntario/a o simplemente aclarar algunas dudas.
ALCANZADA LA FASE III DE UN ENSAYO CLÍNICO CON DEXPRAMIPEXOL
Biogen Idec y Knopp Biosciences anunciaron el 31 de Marzo el inicio de la fase III de un ensayo clínico internacional multicentrico internacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en pacientes con ELA para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética del medicamento dexpramipexol. Participaran varios países, aproximadamente 80 centros de estudio. Se tratarán 804 pacientes aproximadamente con dexpramipexol (dosis de 150 mg) dos veces al día, o placebo, y serán seguidos por un periodo de al menos 12 meses. El dexpramipexol ha sido tolerado en tres estudios de fase 1 en voluntarios sanos que recibieron una sola dosis de 300 mg o varias de 150 mg dos veces al día durante cuatro días y medio. Además, el medicamento dio buenos resultados en la fase II, donde se evaluaron alrededor de 100 pacientes con ELA tratados con el fármaco desde uno a nueve meses, continuándose en un estudio posterior como extensión de la fase II, el seguimiento de los pacientes durante dos años más. Las conclusiones de la fase 2 fueron que el dexpramipexol ralentizaba el avance de los síntomas de la ELA y aumentaba la supervivencia. Para la fase III y teniendo en cuenta los datos obtenidos en las fases anteriores, parece que la dosis más adecuada es de 150 mg dos veces al día.
La FDA (la institución americana que regula la administración de fármacos y alimentos) ha desarrollado un protocolo especial, junto con Biogen Idec, para el diseño de la fase III. De esta manera, la FDA evaluará la adecuación del medicamento para su posible distribución comercial.
Pero, ¿qué es y cómo actúa el dexpramipexol? Es un compuesto de administración oral desarrollado para la ELA que ha mostrado propiedades neuroprotectoras en múltiples estudios in vitro e in vivo y actuaría incrementando la eficiencia de la mitocondria, la fábrica energética de la célula. Las mitocondrias, en las neuronas motoras, sufren un estrés significativo en los pacientes con ELA y es un orgánulo que ha adquirido mucha importancia en el estudio del proceso neurodegenerativo.
El primer paciente que entre en la fase III supondrá un desembolso de 10 millones de dólares. Todo un hito histórico en un momento muy intenso en la búsqueda de tratamientos efectivos para la ELA.
AUTOR: Biogen Idec
FECHA DE PUBLICACION: 31 de marzo de 2011
LUGAR DE PUBLICACION: Biogen Idec Ensayo Clínico ELA (ver Google)
LINK: http://www.fundela.es/verIndividual.php?id=376