Fase II - III. Abril 2009 – Agosto 2011
Quince prestigiosas unidades de ELA europeas han iniciado un ensayo clínico con una nueva molécula, TRO19622 (olesoxime), que incluirá a 500 pacientes de Francia, Alemania, Inglaterra, Bélgica y España. La unidad del hospital Carlos III es la única española participante. El TRO9622 (olesoxime) es un nuevo compuesto modulador del poro mitocondrial. Las mitocondrias son las estructuras intracelulares responsables de la producción de moléculas de energía necesarias para el funcionamiento de toda la célula. Un fallo en la producción energética mitocondrial es considerado un mecanismo clave en el proceso degenerativo progresivo de la motoneurona, la célula nerviosa responsable del movimiento muscular y cuya degeneración produce la enfermedad. La mitocondria participa también en los procesos de autodestrucción celular cuando la célula ya no es viable. Estudios preclínicos han demostrado que moduladores del poro mitocondrial promueven la función y supervivencia de neuronas en situaciones de sobrecarga por enfermedad, y TRO9622 ha mostrado su eficacia en el modelo animal SOD1 de la ELA. Estudios clínicos preliminares han mostrado que el compuesto es bien tolerado, tiene un excelente perfil de seguridad, y no interfiere con el riluzol. El estudio europeo es un ensayo clínico doble ciego de 18 meses de duración que evaluará la posible eficacia del TRO9622 en la supervivencia, el mantenimiento funcional motor, la fuerza muscular, la capacidad respiratoria y la calidad de vida de los pacientes participantes. El fármaco se administra por vía oral en una dosis única diaria, y se prevé que la inclusión de pacientes terminará a finales de este año. El estudio es patrocinado por Trophos, una compañía farmacéutica francesa de terapias innovadoras en enfermedades neurológicas que descubrió la molécula usando un método propio de cribado de moléculas potencialmente neuroprotectoras. El ensayo está apoyado por el programa FP7 de investigación médica de la Unión Europea y está siendo realizado por un consorcio de prominentes investigadores clínicos europeos, todos ellos con extensa experiencia en la realización y coordinación de grandes ensayos multinacionales en ELA. Los investigadores consideran el TRO9622 una molécula prometedora y confían en que este estudio lo demuestre y traiga una nueva esperanza para los pacientes con ELA de todo el mundo.
Fase I. Mayo 2008- Junio 2010.
Septiembre 2008- Agosto 2010
Fase II. Junio 2008_ Octubre 2013.
Abril 2008- Junio 2011.
Fase II. Mayo 2008- Julio 2010.
Abril 2007- Diciembre 2014.
Fase II.
Noviembre 2006 - Septiembre 2010.
Fase I. Abril 2007- Marzo 2012.
Inicio Abril 2006.
Fase IV. Inicio Octubre 2007.
Inicio Mayo 2007.
Los pacientes deben tener en cuenta que la mayor parte los ensayos clínicos y estudios abiertos en la actualidad se llevan a cabo en EEUU (exceptuando algunos multicéntricos).
Recuerden consultar a su neurólogo para mayor información.
Dra. María Hernández
Neuróloga Unidad de ELA – Hospital Carlos III de Madrid - España